zolgensma ilacı ne demek?

Zolgensma, spinal müsküler atrofi (SMA) adı verilen bir genetik hastalığı tedavi etmek için kullanılan bir gen tedavisi ilacıdır. SMA vücudun kasları üzerinde etkili olan bir hastalıktır ve kas zayıflığı ve hareket güçlüğüne neden olur.

Zolgensma, bir virüs aracılığıyla vücuda aktarılan bir gen içerir. Bu gen, SMA hastalarının eksik olan bir proteini üretmelerine yardımcı olur. İlaç FDA tarafından onaylanmıştır ve doğrudan SMA tip 1 hastalarının tedavisinde kullanılır.

Zolgensma, bir kez kullanılan bir tedavi yöntemidir ve genellikle bebeklerde uygulanır. İşlem, kas içine enjekte edilir ve yaklaşık bir saat sürer. İlacın yan etkileri arasında yüksek ateş, kusma ve enfeksiyon riski bulunabilir.

Zolgensma, SMA tedavisi için kullanılan önemli bir ilaçtır ve hastaların yaşam kalitesini artırmak için kullanılır. Ancak, ilacın yüksek maliyeti, erişilebilirliği ve kullanımı hakkında bazı endişeler vardır.